「渐冻人症」只有两种药可用?AI 或将带来转机

浏览量946 点赞934 2020-06-11
「渐冻人症」只有两种药可用?AI 或将带来转机

在清醒的状态下,看着自己「冻」住,无法动、无法说话、无法吞嚥,直到无法呼吸。这是渐冻人症,又称肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)或说运动神经元病的发病症状,人们熟知的当代着名理论物理学家、科学巨匠史蒂芬·霍金就是位「渐冻人」,毛泽东晚年时也罹患该病。

目前渐冻人尚无治癒的方法,合适的药物治疗是目前缓解「渐冻人症」病情的唯一手段。美国 FDA 仅批准两类延缓 ALS 恶化的药物:一种 1995 年获得批准;另一种今年才获批准。与此相对的是,全球每年有 14 万病人诊断为 ALS。传统的药物开发平均要耗费数十年时间、耗资新台币约 270 多亿元,人工智慧或许能带来转机。

「很多医生将这种疾病视为医学领域最严重的疾病,对药物的需求很巨大。」 谢菲尔德翻译神经科学研究所的理查德·米德(Richard Mead)说。目前,他的研究专案已广泛应用人工智慧技术。

这种软体系统在强大的电脑上执行──它像一名永不疲倦且永不分心的资深研究员般工作。它们分析化学、生物和医学等巨型资料库和大量论文,速度远超过人类,搜寻新的生物学标靶和潜在的药物。

近日,谢菲尔德研究所一项临床前试验中,AI 机器筛选出一种候选化合物呈现出好效果──能有效预防运动神经细胞死亡和延缓疾病恶化。理查德·米德打算在今年 12 月医学会议展示,目前正计划下一步临床试验。

在英国,探索 AI 开发 ALS 新型药物的不仅这家。去年 12 月,巴罗神经科学研究所透过使用 IBM Watson 发现了 5 个与 ALS 相关基因,如果没有这种机器,研究人员估计这项发现将会耗费几年时间而不是几个月。

这对 ALS 患者是个天大的好消息,这意味这他们可能接受更好的治疗。如果研究人员提供新型药物,这无疑表示 AI 在药物开发领域应用有成功的可能性,这也将照亮这个领域的创业公司前景。

这些公司的观点是:AI 不会取代科学家或临床医生,但是他们应该用新技术,能比以前快十几倍的速度发现新药,还帮他们节省时间和资金。

目前,理查德·米德正与 BenevolentAI 合作,后者是英国众多「独角兽」之一──市值超过 10 亿美元。这领域的其他公司包括苏格兰 Exscientia 和美国 Berg、Numerate、twoXAR、Atomwise 和 InSilico Medicine,据悉 InSilico Medicine 近日发表一款专门针对 ALS 药物的开发平台。

「本质上,我们正在做的事情就是发现(标靶与药效间)新关係,找到治疗疾病的新标靶。」GSK 前「药物猎人」Jackie Hunter 说。现在他是 Benevolent 药物业务部负责人。传统的药物开发依旧是一场「击中或打偏」游戏,Hunter 认为中期或晚期临床试验中,试验化合物的 50% 失败率不可持续,亟待 AI 技术改善。

BenevolentAI 公司一项临床 2 期试验将会评估之前强生公司临床试验淘汰的化合物,这次将评估这些化合物治疗帕金森氏症白天昏昏欲睡症状的效果。像 GSK、赛诺菲和默克这样的大型製药公司,透过与新创公司合作,如今也在探索 AI 于药物开发领域的应用。

基于 21 世纪初的「高通量筛选技术」遇冷,他们对这波 AI 浪潮的态度相对保守,但 AI 不断学习的能力意味着与上次可能有所不同。CPR 资产管理基金经理 Vafa Ahmadi 认为,它是一项潜在的游戏规则破坏者。「AI 技术会加快我们产生好的目标分子速度,它可能会与生产力产生巨大的影响,而这反过来会导致製药工业股票的大幅波动。」

觊觎这蛋糕的不仅有製药企业和新创公司,包括微软、IBM 和 Google 母公司 Alphabet 等科技巨头也成立生命科学部门以探索药物开发。

目前,BenevolentAI 公司已有大量基于 AI 技术开发 ALS 和其他罕见疾病药物的实际经验了,下一步可能成为 AI 技术用于新药开发的测试平台,这种平台在其他高科技领域早已建成,比如自动驾驶。「我们想要告诉人们,在罕见病领域,我们也能提供药物开发服务,我认为如果在药物开发环节能做到,在任何其他领域我们也能发挥 AI 的魔力。」